将直接在患者体内进行的CRISPR通用编辑技术的首次测试即将在美国开始。
这显然是第一次真正授权的干预。 “自己动手”的基因编辑实验已经在进行（尽管存在诸多争议。 就像Josiah Zayner的情况一样）不受世界各地“生物黑客”活动分子的任何控制。
用于治疗的方法将是CRISPR，因为它是一种证明在切割和修饰DNA特定点方面越来越有效的仪器。 实际上，即使在这种情况下，这也是永久改变某人DNA的问题。
本例中测试的目的是治愈广泛的遗传性失明。这是关于 莱伯先天性黑ama病这是一种疾病，每100.000万人中有XNUMX到XNUMX个婴儿受到影响。 它的主要特征在于它会影响眼睛健康的受试者，但缺乏能够将光转换为信号并转化为视力的大脑的基因。
这项实验性治疗旨在为患病儿童和成人提供一种“生物固件更新”。缺失基因的健康版本将被添加到受试者的 DNA 中。通过这种方式，将有可能正确地关闭将光转化为大脑脉冲并随后转化为视觉的“电路”。
因此，两个独立的医学学会将从明年秋天开始，这被认为是遗传学的一个可能的里程碑。
Editas Medicine 和 Allergan 将在美国各地的 18 个人身上测试“抗失明”CRISPR，并在几个选定的临床中心实施计划中的干预措施。
