如果这个词没有被过度使用，我想大胆给 Inclisiran 下一个定义：它是一种胆固醇疫苗。部分原因在于其特性，部分原因在于给药方法。
被收养后（确切地说 un anno fa) 来自英国卫生服务机构，预计将有 300.000 人受益 在意大利也获得批准，来自艾法。
将胆固醇减半的药物 Inclisiran 如何发挥作用？
首先我要说的是，它不是止咳糖浆，并不适合所有人。 Inclisiran 每年注射两次，主要用于患有遗传性高胆固醇的患者、患有心脏病或中风的患者以及对其他降胆固醇药物没有反应的患者。
这显然不会影响这几个小时内听到的公告。由于其潜在的益处和创新的治疗方法，该药物最近的批准值得庆祝。 Inclisiran 利用的“基因沉默”可以对抗高胆固醇的根源，但不仅仅限于症状。它的目的是针对特定基因并阻碍其功能。
什么是基因沉默
信使 RNA (mRNA) 是一种 RNA，它从 DNA 复制和传输遗传指令，并根据这些指令生成特定的蛋白质。这是我们身体的基本作用。在针对胆固醇的“基因沉默”中，目标是一种名为 PCSK9 的蛋白质。 “坏”胆固醇 (LDL) 水平较高的人体内胆固醇含量过量。必须阻止它的产生，因此我们试图“破坏”用于产生它的指令。
这是该技术第一次没有用于治疗罕见疾病，而是用于治疗更广泛的疾病。
未来的治疗
Inclisiran 是一个重要的试验台：继胆固醇之后，未来我们可以使用这种武器对抗其他敌人，例如阿尔茨海默病、癌症等。目前正在研究其他几种基因沉默药物来治疗一种 各种其他疾病: 肾移植排斥反应 青光眼，甚至是伤痕。
这些中的每一个 治疗 基因沉默将使用类似于其他现有药物的技术，针对特定基因或蛋白质并将其关闭。 在癌症的情况下，讨论更加复杂，因为有必要针对不同的蛋白质：为此我们需要更多的临床研究。
这一挑战，加上保持低成本的挑战，将在不久的将来让研究人员忙碌起来：但那些（太）不耐烦地想知道为什么这么多发现从未达到实际应用的人应该知道这种情况确实发生了。在适当的时间和方式。
使用基因沉默疗法的潜在好处是巨大的，并且可能对许多不同的疾病产生重大影响。 基因沉默疗法的未来非常有希望，我们只能等待开发出哪些新疗法。 让我们从胆固醇开始吧！
