当成群结队的大大小小的投资者等待 CRISPR 基因技术的首次官方临床测试结果时，科学家们正专注于寻找直接在人体中实施这一程序的新方法。该技术的共同发明人是这么说的： 珍妮弗·杜德娜.
在当前的CRISPR基因编辑程序中，研究人员从患者体内提取细胞，编辑其DNA，然后将其送回体内以开始治疗。 能够直接在人类，动物或植物体内编辑细胞的方法可能会引发一系列全新的应用。
“通过正在研究的技术创新，将有可能非常精确地编辑患者的基因组，” 杜德娜说。 “这听起来像是科幻小说，但我相信基因改造很快就会成为现实。”
CRISPR，我们在哪里
在本质上 CRISPR 它是一种基因编辑技术，可让您“切割”导致疾病或遗传缺陷的 DNA 片段。科学家们正在研究可以为人们提供治疗的治疗应用。那里 CRISPR治疗公司 去年二月，第一家开始进行人体测试的公司，结果将在未来两个月内公布。
艾迪达斯医药公司 相反，它从2020月开始的临床研究开始了“体内”测试，即直接在该过程中进行的那些测试。 Intellia Therapeutics Inc.将从XNUMX年初开始进行测试。直接在人体中进行安全治疗将大大减少治疗方法的开发时间。
La 宾夕法尼亚大学 正在准备传播 他的测试数据。 “我们可能很快就会得到一些关于 CRISPRS 如何对癌症患者发挥作用的好消息，”她说 杜德纳.
最大的挑战是找到一种方法，将基因编辑分子安全有效地靶向特定细胞类型。
CRISPR和Intellia Therapeutics已从加州大学伯克利分校获得技术许可。 这是Doudna学习中心。 Editas（Doudna在董事会上）正在使用马萨诸塞州Broad研究所的解决方案。 两家研究所在谁首先发明这项技术的问题上进行了斗争。
首例 CRISPR“体内”案例
基因编辑领域最近才进入人体测试阶段，通过展示第一个真正令人鼓舞的结果，克服了最初阶段的强烈怀疑。
去年，一位中国研究人员称自己创造了第一个基因编辑的孩子而震惊了科学界：这一手势引发了很多争议，并由于对人类DNA的永久性影响而呼吁禁止CRISPR。
据一位研究人员称，不久之后，也是在中国，研究人员使用经过基因重新编辑的干细胞治疗了一名患有白血病和艾滋病毒的人。 报告 新英格兰医学杂志。根除艾滋病毒的尝试失败了，但他的癌症在治疗 19 个月后得到缓解，而且改造后的细胞似乎已经无缝地融入了他的身体。
CRISPR体内史上首例病例，科学界提供了详尽的报告，这是“重要的里程碑”，表明这可能是治疗多种类型疾病的安全技术。
