在成千上万的大小投资者等待着被称为CRISPR的遗传技术的首次正式临床试验的结果的同时，科学家们致力于寻找直接在人体中管理该程序的新方法。 这就是这项技术的共同发明者所说的， 珍妮弗·杜德娜.
在当前的CRISPR基因编辑程序中，研究人员从患者体内提取细胞，编辑其DNA，然后将其送回体内以开始治疗。 能够直接在人类，动物或植物体内编辑细胞的方法可能会引发一系列全新的应用。
“随着正在研究的技术创新，将有可能以非常精确的方式编辑患者的基因组，” 杜德娜说。 “这听起来像是科幻小说，但我认为基因改造将很快成为现实。”
CRISPR，我们在哪里
在本质上 CRISPR 是一种基因编辑技术，可让您“切割”造成疾病或遗传缺陷的DNA。 科学家们正在研究可以为人们提供治疗方法的治疗应用。 那里 CRISPR治疗公司 是去年XNUMX月第一家开展人体试验的公司，其结果将在未来两个月内公布。
艾迪达斯医药公司 相反，它从2020月开始的临床研究开始了“体内”测试，即直接在该过程中进行的那些测试。 Intellia Therapeutics Inc.将从XNUMX年初开始进行测试。直接在人体中进行安全治疗将大大减少治疗方法的开发时间。
La 宾夕法尼亚大学 正在准备传播 他的测试数据。 “我们可能很快就会收到关于CRISPRS如何在癌症患者中发挥作用的好消息，”他说 杜德纳.
最大的挑战是找到一种方法，以安全有效地将基因编辑中的分子靶向特定细胞类型。
CRISPR和Intellia Therapeutics已从加州大学伯克利分校获得技术许可。 这是Doudna学习中心。 Editas（Doudna在董事会上）正在使用马萨诸塞州Broad研究所的解决方案。 两家研究所在谁首先发明这项技术的问题上进行了斗争。
“体内” CRISPR的首例
基因编辑领域，直到最近才进入人体测试阶段，已经通过了强烈怀疑的第一阶段，显示出了最初令人鼓舞的结果。
去年，一位中国研究人员称自己创造了第一个基因编辑的孩子而震惊了科学界：这一手势引发了很多争议，并由于对人类DNA的永久性影响而呼吁禁止CRISPR。
据一位研究人员称，不久之后，也是在中国，研究人员使用经过基因重新编辑的干细胞治疗了一名患有白血病和艾滋病毒的人。 报告 新英格兰医学杂志。 根除HIV的尝试失败了，但是在治疗后19个月，她的癌症才得以缓解，而且修饰的细胞似乎已经完美整合到她的体内。
CRISPR体内史上首例病例，科学界提供了详尽的报告，这是“重要的里程碑”，表明这可能是治疗多种类型疾病的安全技术。
