位于德国埃尔兰根的一组免疫学家宣布,他们已经找到了一种有效治疗最常见形式狼疮的方法,该方法使用一种新的、昂贵的输血技术,通常用于癌症治疗。
结果发表在《自然医学》杂志上(我把它们链接到你这里) 表明,所有接受 CAR-T 细胞治疗的系统性红斑狼疮 (SLE) 患者在治疗后三个月内都处于缓解状态,并且缓解状态至少延长了八个月。
格奥尔格·谢特该研究的首席研究员称这一结果“神奇”。 “我们对它的效果感到非常惊讶,”他说 在采访中 周四发布。
这项研究虽然仍处于起步阶段,但表明 CAR-T 技术有朝一日可能对炎症和自身免疫性疾病产生重大影响。
狼疮及以后
目前,研究小组正在等待确定这六人是否在无需进一步治疗的情况下保持基本健康,以及是否不会复发。这项针对 6 名患者的最新研究基于 Schett 及其同事去年在《新英格兰医学杂志》上发表的一篇初步研究信件(她在这)。其中详细描述了 CAR-T 在一名 20 岁女孩身上的另一次应用,该女孩的狼疮已治愈,并且在 18 个月多的时间里仍然保持健康。
当然,这不是一条容易的路。 CAR-T 是一种复杂的治疗方法(因为它是高度个性化的)并且目前非常昂贵:它可能会花费 高达€450.000. 说得不好,但我怀疑世界上所有 5 万狼疮患者都能获得这种治疗方法。
然而,当传统药物失效时,CAR-T 可能是一个很好的选择,它也可用于治疗其他严重的自身免疫性疾病,包括多发性硬化症。
CAR-T“训练”患者的血液来对抗疾病
CAR-T 是如何工作的? 是现代医学治疗方法之一 他们似乎直接来自科幻小说. 首先,从患者身上提取血液,然后将其带到实验室重新改造 T 细胞,这些 T 细胞用一种叫做 嵌合抗原受体(CAR). 最后,这些注入蛋白质的 T 细胞被重新注射到患者体内,在那里它们可以杀死目标疾病(对于狼疮,T 细胞旨在对抗 CD19)。
令人惊讶的是,这些德国狼疮患者的免疫系统在整个 CAR-T 治疗期间保持健康,没有报告明显的感染或有害的副作用。 与接受 CAR-T 治疗的癌症患者不同,他们可能会出现神经系统疾病或致命的细胞因子风暴。
“这似乎是治疗的圣杯,”医生不无强调地说。 马克·莱克,他在马萨诸塞州总医院从事 CAR-T 疗法。
患者恢复骑马、跳舞和学习
在 CAR-T 的好故事中,Schett 讲述了他的一位年轻患者,他曾经在狼疮之前骑过马,现在又开始骑马了。 另一位迪斯科 DJ 患者从他离开的地方继续学习,一名患有狼疮的学生回到学校,这对他来说是不可能的,因为他因疾病而长期疲劳。
如前所述,目前 CAR-T 是一种实验性且昂贵的疗法,仅适用于少数选定的狼疮患者。标准选择仍然是类固醇和布洛芬等抗炎药。
但如果你真的可以只用一次 CAR-T 细胞输注就彻底消灭这种疾病,并且有很长的缓解期,我认为它不会那么昂贵。 多年来,狼疮等疾病的成本无论如何都可能达到数万或数十万欧元。 通过内部生产 CAR-T 细胞,研究机构可以降低成本。
他们通常是年轻的病人,他们的一生都在等待着他们。 20岁时根除一种疾病,让一个人健康地生活几十年,不是成本,而是收获。世界卫生系统必须绝对考虑到这一点。