在不同时期，美国食品和药物管理局批准药物 aducanumab 会被誉为 2021 年最伟大的治疗进展之一。毕竟，它是第一种针对阿尔茨海默氏症病因的药物，阿尔茨海默氏症是最常见的形式痴呆症。
L“老年痴呆症 它影响了世界上数百万人：仅在意大利就有 1,4 万人。 有一些药物可以暂时缓解他的症状，但没有一种能真正减缓他的进展。
Aducanumab，上坡起步
尽管存在前提，但 FDA 的批准已成为最具争议的批准之一。 这一切都始于 2019 年 XNUMX 月，当时美国 aducanumab 的开发者 生物遗传 和日本人 卫材，在独立监督委员会确定该药物没有临床益处后停止两项大型临床试验。
然而，这种药物似乎发挥了作用：清除患者大脑中的淀粉样蛋白斑块，这是阿尔茨海默病特有的异常蛋白质沉积物。然而，由于尚不清楚淀粉样蛋白是否会导致这种疾病，因此这个问题被搁置了。然而，百健（Biogen）并没有放弃：经过进一步分析，它于2020年XNUMX月重新提交了案件。
FDA 的生物统计办公室表示，10 票中有 11 票反对，另一个响亮的拒绝是：“没有实质性证据表明 aducanumab 的作用。” aducanumab 带来的风险似乎超过了收益。
aducanumab 游戏结束？ 不。
FDA 本来可以结束那里的事情。相反，该机构去年 2030 月为 aducanumab 开了绿灯，认为它“很有可能提供临床益处”。百健 (Biogen) 需要开展另一项研究，预计到 XNUMX 年才能得出结果：同时，它可以销售其产品（商品名 阿杜海姆) 任何患有阿尔茨海默氏症的患者。
同一天，该公司公布了该药在美国的定价： 每年超过 50.000 欧元。
现在一片混乱
患者协会和研究人员对 FDA 的决定表示欢呼，希望 Biogen 药物能够奏效。 监事会执行委员会的三名成员辞职以示抗议，而这似乎只是一个开始。
甚至美国国会也发起了两项调查，由多个委员会发起，调查 Aducanumab 是如何获得批准的，以及它为何如此昂贵。
一份报告出现（在媒体上）谴责百健发起的影响 FDA 的“压力”运动。
另一项调查，这次是由 FDA 专员本人要求的， 珍妮特伍德科克。 与此同时，一些医疗中心表示他们不会开这种药。
能行吗
到 2030 年，当有可靠的结果时，我们会计算这种药物的更多成功还是更多危害？ 在欧洲，EMA 拒绝使用该药物，现在知道值不值得还为时过早。 在美国，医生自己做决定，通常会通知患者。
“当我与患者谈论 aducanumab 时，我会讲述导致其获得批准的事件，”他说 杰森·卡拉威什是宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的老年病学家。
“人们需要了解某些东西从何而来。”
