你知道Zolgensma吗? 它是目前世界上最昂贵的药物。 这种药物的一次性治疗(为儿童挽救生命)花费 2 万欧元。
在基因疗法中,基于 Zolgensma 的疗法可治疗脊髓性肌萎缩症,这是一种罕见的遗传性疾病,会损害神经细胞,导致肌肉衰退。如今,Zolgensma 的高昂价格似乎非常反常,但到本世纪末,将会出现数十种基因疗法 单剂将花费数十万至数百万欧元。
仅美国 FDA 就计划到 2025 年每年批准 10 到 20 种基因和细胞疗法。
世界各地的卫生系统都没有能力处理这些新的基因疗法
目前,在大约 5 种罕见疾病中,只有 7.000% 的药物获得批准,导致数千种疾病无法治愈。 很快就不会是这样了。
近年来,基因工程技术朝着通过修改细胞基因指令来治愈疾病的最终目标取得了长足进步(在意大利感谢 也在 Telethon!)。 由此产生的基因疗法将能够在 DNA 水平上治疗许多疾病 单剂量。
基因疗法有可能挽救许多生命并减轻许多痛苦,但这是一个苦乐参半的消息。 幸福只有在共享时才会如此:健康(和经济!)世界各地的系统都没有能力管理这些新疗法。 需要创新的新支付系统来确保所有人平等获得。
治愈(几乎)一切
数以千计的疾病是 DNA 错误导致细胞无法正常运作的结果。 通过直接纠正引起疾病的突变或改变细胞的 DNA 为其提供抗击疾病的新工具,基因疗法为医学提供了一种强大的新方法。
全球有 1.745 种基因疗法正在开发中。 这项研究的很大一部分侧重于影响全球 400 亿人的罕见遗传病。
我们可能很快就会看到治疗罕见疾病的方法,例如镰状细胞性贫血的, 肌营养不良症 和 早衰,一种罕见的渐进性遗传疾病,会导致儿童迅速衰老。 未来,基因疗法可以帮助治疗更常见的疾病,如心脏病和慢性疼痛。
价格? 给星星
问题是这些基因疗法将付出巨大的代价。
基因疗法是数亿或数十亿美元多年研究和开发的结果。 先进的制造设施、高技能的人员和复杂的生物材料将这些疗法与其他药物区分开来。
制药公司表示,成本回收,特别是对于潜在患者较少的药物,意味着更高的价格。 这些天价对卫生系统的影响绝非小事。
考虑镰状细胞病的基因疗法,预计将在未来几年内上市。这种治疗的估计费用为每位患者 1,7 万欧元。即使只有极小比例的患者得到治疗,医疗保健系统仍需要花费数千万美元。而且这只是一种药物:数十种类似的基因疗法会给公共卫生系统带来压力,也会给像美国这样的医疗模式中的私人保险公司带来许多困难。
基因疗法:降低成本,寻找新的支付方式
改善患者获得基因疗法的机会的一个解决方案是简单地要求制药商降低基因疗法的收费——德国最近采用了这一策略。然而,这也伴随着风险:这可能导致公司干脆拒绝在某些地点提供治疗。
我认为更平衡和可持续的方法是双重的。 短期,开发新的支付方式来吸引保险公司承保高成本的基因疗法并在患者、保险公司和药品制造商之间分配风险将非常重要。 长期,改进的基因治疗技术必然有助于降低成本。
基于结果的保险?
对于创新的支付模式,一种行之有效的方法是将 覆盖患者健康结果。 由于这些疗法仍处于试验阶段且相对较新,因此没有太多数据可以帮助保险公司做出是否承保这些疗法的风险决定。 如果保险公司支付 1 万美元用于治疗,效果会更好。 在基于结果的模型中,保险公司将预先支付部分治疗费用,只有在患者病情改善时才支付其余费用,或者如果患者没有改善,他们将预先支付全部费用并获得报销。这些模型帮助保险公司与药品开发商分担财务风险。
在成本方面
改善基因疗法可及性的关键是投资于简化医疗程序的新技术。改善基因治疗的可及性需要政府、非营利组织、制药公司和私营公司之间的合作和妥协。现在采取积极措施开发创新支付模式并投资新技术将有助于确保卫生系统准备好兑现基因疗法的承诺。