注入眼球的基因疗法可恢复盲人的视力

一名盲人患者接受了单次直接注入眼球的实验基因治疗后，一年多就恢复了视力。

该疗法使用可以渗透细胞并逆转与相关基因相关的特定突变的 RNA 分子。莱伯先天性黑ama病，根据研究，一种导致生命早期失明的眼病 昨天发表在《自然医学》杂志上。

所管理的治疗方式

莱伯先天性黑蒙的突变阻止细胞产生蛋白质 CEP290，对于眼睛的感光细胞至关重要。直接注入眼球的治疗将 RNA 引入这些细胞中，触发 CEP290 的产生，并在几个月内基本上逆转了突变。

根据新闻稿，第一次测试是在2019年进行的。在这种情况下，每三个月通过再次注入眼球进行基因治疗。 担心可能的副作用的一名参与者在首次注射后退出了研究。

事后看来，这是个很大的运气。

眼球一次注射可以恢复一年的视力

这项新研究仅针对该患者。 因为？ 简单的。 因为在这种情况下，视力的恢复从注射入眼球开始就持续了超过15个月。 鉴于治疗的周期性和近距离重复，这种长期趋势在其他患者中是无法发现的。

这些更长久的好处不仅减少了与一种疗法相关的医疗费用，而且还为已经在研究其他疾病的科学家提供了新的动力，使他们可以用不同的配方，中间剂量，给药机制进行更多的实验。

这种治疗的绝佳标志，并进一步证实了新疗法的有效性 基因疗法 基于RNA。