科学家改进了一种基因编辑疗法，创造了一种有望消除高胆固醇的实验性疗法。 这种疾病影响着全球数亿人，并与许多严重的健康并发症相关。
在对小鼠进行的新研究中，研究人员注射了新配制的脂质纳米颗粒，以修饰 CRISPR-Cas9活体动物的基因组。 通过一次治疗，他们降低了低密度脂蛋白（LDL）胆固醇水平 到56,8％。
给您一个想法：目前，最先进的FDA批准的治疗可能（尚未在市场上出售）将胆固醇降低仅15,7％。
当然，到目前为止，这些结果仅在小鼠中得到证实，因此，在我们知道这种新疗法对人体安全且同样有效之前，还需要进行更多测试。 但是根据到目前为止的发现，这些迹象是有希望的。
革命性的抗胆固醇治疗原理
这种治疗作用于一个叫做 类血管生成素3（Angptl3）并产生抑制血液中某些脂肪分解的蛋白质。
带有此基因突变的人的血液中甘油三酸酯和胆固醇含量较低（无健康并发症），多年来，科学家一直在尝试通过有效模拟这种突变作用的疗法来重现这一过程。
这位生物医学工程师说：“如果我们能够通过消除人体中的 Angptl3 基因来复制这种情况，我们就有很好的机会找到一个安全、长期的高胆固醇解决方案。” 徐巧冰 塔夫茨大学学院。
取得的进展
在这项研究中，Xu的团队开发了一种新的LNP配方，称为 306-O12B 靶向该基因，在稳定水平持续100天的小鼠中产生治疗效果 单次治疗后。
除了降低胆固醇外，该实验还产生了 血液甘油三酸酯减少29,4％ 一些动物。
这种非凡的作用实际上可以帮助人体分解脂肪，使它们在血液中积聚。 而且没有明显的肝毒性。
CRISPR抗胆固醇：它还能对人类起作用吗？
研究小组认为，人类抗高胆固醇治疗的效率可能与小鼠大致相同。由于肝细胞更新缓慢，单次注射的效果可持续长达一年。
直到我们进一步了解 306-O12B 但是，这种降低胆固醇的药物配方在人体中起不到作用，因此您当地的药房将无法购买到。
但是有一天它将成为可能。 该测试的结果也可以在这一领域推动CRISPR方法的发展。 仍需要对大型“动物”的慢性耐受性和功效进行更详细的研究，但每年早晚注射一次可以真正消除胆固醇问题。 会很好。
