所谓的“泡沫儿童”,即那些受到 ADA-SCID 影响的儿童,有了新的希望,ADA-SCID 是一种非常严重且罕见的疾病 遗传性免疫缺陷 这使得容易捕食病毒和细菌。
有一种新的治疗方法,通过插入导致疾病的基因来修改患者的干细胞,并进行修改和纠正。一项名为基因治疗的成就将使这些孩子能够生活在现实世界中,脱离日夜保护他们的泡沫。
San Raffaele Telethon基因治疗研究所所长Luigi Naldini说:“这就像生活在童话中。 如今已过世的儿童可以通过恢复正常生活而得救»。
L“ADA-SCID 这是一种非常罕见的疾病,是由父母双方遗传的改变基因的存在引起的,这种基因能够阻止淋巴细胞所必需的蛋白质腺苷的产生 脱氨酶 (Ada)。 没有淋巴细胞,儿童实际上就失去了免疫系统。 现在,这种新疗法可以给许多家庭带来新希望。